Menjava zdravljenja

Menjava zdravljenja

Ali razmišljate, da bi odšli na potovanje, zamenjali službo ali v soboto igrali na tekmi? Se sprašujete, katero zdravljenje hemofilije je pravo za vas? Kaj najbolje ustreza vašim ambicijam in vam daje svobodo, da živite življenje, ki si ga želite? Izbira zdravljenja je velika odločitev in da najdete najboljšo možnost za vaše potrebe, boste morda morali malo raziskovati. Ne glede na to, kako se boste tega lotili, je pomembno, da s svojim zdravnikom (ali z ustanovo za zdravljenje) sodelujete, saj boste le tako dobili vse informacije, ki jih potrebujete, da sprejmete odločitev, s katero boste zadovoljni in srečni. 

ODLOČITEV ZA SPREMEMBO

 

Niste za vedno vezani na prvo zdravljenje, ki ste ga izbrali. Če vam to ne ustreza več, boste v večini primerov imeli možnost, da zdravljenje zamenjate za takšno, ki bolj ustreza vašim potrebam. In ne boste edini, saj večina ljudi s hemofilijo na določeni točki v življenju zamenja zdravljenje (1). Trenutno je zelo malo dokazov, ki kažejo na obstoj težav, povezanih z varnostjo, pri prehodu z enega koncentrata faktorja na drugega; priporočljivo je le, da vas po prehodu ustrezno pregledajo in spremljajo razvoj inhibitorjev (1,2,4). 

O inhibitorjih

 

Kaj so torej inhibitorji in zakaj jih morate spremljati, če zamenjate zdravljenje? Omenjamo jih, ker obstaja prepričanje, da menjava zdravljenja lahko poveča tveganje za razvoj inhibitorjev.

V resnici je tveganje za razvoj inhibitorjev odvisno od več stvari – in nekatere od njih nimajo popolnoma nobene povezave z vašim zdravljenjem (1). Kot rečeno, je veliko ljudi s hemofilijo v času zdravljenja prešlo na različne koncentrate faktorja (1). Pri veliki večini bolnikov ta prehod ne povzroči razvoja inhibitorjev (4).

Svetovna zveza za hemofilijo (WFH) priporoča, naj se pri ljudeh, ki živijo s hemofilijo in ki preidejo na nove faktorje strjevanja, spremlja razvoj inhibitorjev (4). Če imate pomisleke ali vprašanja glede razvoja inhibitorjev ob menjavi zdravljenja, se posvetujte s svojim zdravnikom, ki bo znal dobro odgovoriti na vaša vprašanja.

Če želite sprejeti priložnosti, ki vam jih ponuja življenje, se morate glede svojega režima zdravljenja počutiti varno in udobno. Če razmišljate o spremembi zdravljenja, je dobro, da se čim prej obrnete na svojo ustanovo za zdravljenje. Pregledali bodo vaše osebne in klinične podatke ter tako ocenili, ali je menjava dobra ideja (3). Nato lahko poskrbijo, da postopek menjave zdravljenja poteka čim bolj varno in nemoteno (3).

Sprostite se

Če vas karkoli skrbi glede varnosti zdravljenja, je najbolje, da poiščete več informacij o postopku odobritve zdravila, ki ga je moral prestati vaš izbrani način zdravljenja. Tako boste tudi bolje pripravljeni na pogovore z zdravnikom ali medicinsko sestro in bolj sproščeni (ter samozavestni) glede zdravljenja, ki ste ga izbrali, ali glede zdravljenja, o katerem še razmišljate.

Vsi uveljavljeni načini zdravljenja (na primer zdravljenje z zdravili EHL) so morali opraviti zelo strog postopek odobritve. Preden se odobritev novega faktorja strjevanja sploh obravnava, je treba opraviti več krogov kliničnih in laboratorijskih študij. To lahko traja do 10 let in na splošno vključuje vsaj 100 bolnikov za hemofilijo A in 40 bolnikov za hemofilijo B. Šele po tem, ko so ti postopki končani, neodvisna regulativna agencija razmisli o odobritvi zdravljenja. Po tem, ko je novo zdravljenje odobreno, se njegovo učinkovitost in varnost za bolnike še naprej nenehno preučuje. Zdravljenje gre skozi več krogov obsežnejših raziskav, ki vključujejo še več bolnikov (vsaj 200) (4, 7). Tako ste lahko prepričani, da ima vaše zdravljenje dokazano evidenco varnosti, ki je v pomoč ljudem, kot ste vi.

Kako najbolje izkoristiti obisk zdravnika

 

VIRI:

1. IorioI, PuccettoP, Makris M. Clotting factor concentrate switching and inhibitor development in hemophiliaA. Blood. 2012 Jul 26; 120(4): 720–727.

2. Coppola A, MarroneE, Conca P, Cimino E, Mormile R, Baldacci E, et al. Safety of switching factor VIII products in the era of evolving concentrates: myths and facts. SeminThrombHemost. 2016 Jul; 42(5): 563–576.

3. Harrington C, Hay C, Vidler V, DattaniR,HeygateK. Switching factor products: selecting patients and managing the process. Journal of Haemophilia Practice 2014 May; 1: 24–29.

4. World Federation of Hemophilia. Guidelines for the management of haemophilia 2nd edition. 2012. Available at: https:// www1.wfh.org/publication/files/pdf-1472.pdf (accessed June 2019).

5. Hay CR, Palmer BP, Chalmers EA, Hart DP, LiesnerR, Rangarajan S, et al. The incidence of factor VIII inhibitors in severe haemophilia A following a major switch from full-length to B-domain-deleted factor VIII: a prospective cohort comparison. Haemophilia. 2015 Mar; 21(2): 219–226.

6. European Medicines Agency. Guideline on the clinical investigation of recombinant and human plasma-derived factor VIII products EMA/CHMP/BPWP/144533/2009. 2011. Available at: http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Scientific_guideline/2011/08/WC500109692.pdf (accessed June 2019).

7. European Medicines Agency. Guideline on clinical investigation of recombinant and human plasma-derived factor IX products EMA/CHMP/BPWP/144552/2009 Rev. 1, Corr. 1 *. 2015.

 

 

NP-10725; 04/2020

Menjava zdravljenja

Ali razmišljate, da bi odšli na potovanje, zamenjali službo ali v soboto igrali na tekmi? Se sprašujete, katero zdravljenje hemofilije je pravo za vas? Kaj najbolje ustreza vašim ambicijam in vam daje svobodo, da živite življenje, ki si ga želite? Izbira zdravljenja je velika odločitev in da najdete najboljšo možnost za vaše potrebe, boste morda morali malo raziskovati. Ne glede na to, kako se boste tega lotili, je pomembno, da s svojim zdravnikom (ali z ustanovo za zdravljenje) sodelujete, saj boste le tako dobili vse informacije, ki jih potrebujete, da sprejmete odločitev, s katero boste zadovoljni in srečni. 

ODLOČITEV ZA SPREMEMBO

 

Niste za vedno vezani na prvo zdravljenje, ki ste ga izbrali. Če vam to ne ustreza več, boste v večini primerov imeli možnost, da zdravljenje zamenjate za takšno, ki bolj ustreza vašim potrebam. In ne boste edini, saj večina ljudi s hemofilijo na določeni točki v življenju zamenja zdravljenje (1). Trenutno je zelo malo dokazov, ki kažejo na obstoj težav, povezanih z varnostjo, pri prehodu z enega koncentrata faktorja na drugega; priporočljivo je le, da vas po prehodu ustrezno pregledajo in spremljajo razvoj inhibitorjev (1,2,4). 

O inhibitorjih

 

Kaj so torej inhibitorji in zakaj jih morate spremljati, če zamenjate zdravljenje? Omenjamo jih, ker obstaja prepričanje, da menjava zdravljenja lahko poveča tveganje za razvoj inhibitorjev.

V resnici je tveganje za razvoj inhibitorjev odvisno od več stvari – in nekatere od njih nimajo popolnoma nobene povezave z vašim zdravljenjem (1). Kot rečeno, je veliko ljudi s hemofilijo v času zdravljenja prešlo na različne koncentrate faktorja (1). Pri veliki večini bolnikov ta prehod ne povzroči razvoja inhibitorjev (4).

Svetovna zveza za hemofilijo (WFH) priporoča, naj se pri ljudeh, ki živijo s hemofilijo in ki preidejo na nove faktorje strjevanja, spremlja razvoj inhibitorjev (4). Če imate pomisleke ali vprašanja glede razvoja inhibitorjev ob menjavi zdravljenja, se posvetujte s svojim zdravnikom, ki bo znal dobro odgovoriti na vaša vprašanja.

Če želite sprejeti priložnosti, ki vam jih ponuja življenje, se morate glede svojega režima zdravljenja počutiti varno in udobno. Če razmišljate o spremembi zdravljenja, je dobro, da se čim prej obrnete na svojo ustanovo za zdravljenje. Pregledali bodo vaše osebne in klinične podatke ter tako ocenili, ali je menjava dobra ideja (3). Nato lahko poskrbijo, da postopek menjave zdravljenja poteka čim bolj varno in nemoteno (3).

Sprostite se

Če vas karkoli skrbi glede varnosti zdravljenja, je najbolje, da poiščete več informacij o postopku odobritve zdravila, ki ga je moral prestati vaš izbrani način zdravljenja. Tako boste tudi bolje pripravljeni na pogovore z zdravnikom ali medicinsko sestro in bolj sproščeni (ter samozavestni) glede zdravljenja, ki ste ga izbrali, ali glede zdravljenja, o katerem še razmišljate.

Vsi uveljavljeni načini zdravljenja (na primer zdravljenje z zdravili EHL) so morali opraviti zelo strog postopek odobritve. Preden se odobritev novega faktorja strjevanja sploh obravnava, je treba opraviti več krogov kliničnih in laboratorijskih študij. To lahko traja do 10 let in na splošno vključuje vsaj 100 bolnikov za hemofilijo A in 40 bolnikov za hemofilijo B. Šele po tem, ko so ti postopki končani, neodvisna regulativna agencija razmisli o odobritvi zdravljenja. Po tem, ko je novo zdravljenje odobreno, se njegovo učinkovitost in varnost za bolnike še naprej nenehno preučuje. Zdravljenje gre skozi več krogov obsežnejših raziskav, ki vključujejo še več bolnikov (vsaj 200) (4, 7). Tako ste lahko prepričani, da ima vaše zdravljenje dokazano evidenco varnosti, ki je v pomoč ljudem, kot ste vi.

Kako najbolje izkoristiti obisk zdravnika

 

VIRI:

1. IorioI, PuccettoP, Makris M. Clotting factor concentrate switching and inhibitor development in hemophiliaA. Blood. 2012 Jul 26; 120(4): 720–727.

2. Coppola A, MarroneE, Conca P, Cimino E, Mormile R, Baldacci E, et al. Safety of switching factor VIII products in the era of evolving concentrates: myths and facts. SeminThrombHemost. 2016 Jul; 42(5): 563–576.

3. Harrington C, Hay C, Vidler V, DattaniR,HeygateK. Switching factor products: selecting patients and managing the process. Journal of Haemophilia Practice 2014 May; 1: 24–29.

4. World Federation of Hemophilia. Guidelines for the management of haemophilia 2nd edition. 2012. Available at: https:// www1.wfh.org/publication/files/pdf-1472.pdf (accessed June 2019).

5. Hay CR, Palmer BP, Chalmers EA, Hart DP, LiesnerR, Rangarajan S, et al. The incidence of factor VIII inhibitors in severe haemophilia A following a major switch from full-length to B-domain-deleted factor VIII: a prospective cohort comparison. Haemophilia. 2015 Mar; 21(2): 219–226.

6. European Medicines Agency. Guideline on the clinical investigation of recombinant and human plasma-derived factor VIII products EMA/CHMP/BPWP/144533/2009. 2011. Available at: http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Scientific_guideline/2011/08/WC500109692.pdf (accessed June 2019).

7. European Medicines Agency. Guideline on clinical investigation of recombinant and human plasma-derived factor IX products EMA/CHMP/BPWP/144552/2009 Rev. 1, Corr. 1 *. 2015.

 

 

NP-10725; 04/2020